Biohaven获得用于治疗SMA的准3期抗肌肉生长抑制素的许可

　　2022年2月25日，Biohaven公司宣布，它与百时美施贵宝签订了全球许可协议，获得 taldefgrobep alfa这种新型准3期抗肌肉生长抑制素的开发和商业化权利。

　　肌肉生长抑制素是一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质，骨骼肌生长是健康肌肉发育的重要过程。然而，在患有神经肌肉病的患者中，肌肉生长抑制素的活性可以严重限制实现发育和功能里程碑所需的生长。抑制肌肉生长抑制素有可能作为一种治疗策略，用于增强一系列儿童和成人神经肌肉病患者的肌肉质量和力量。

　　Taldefgrobep是一种针对神经肌肉病的肌肉靶向实验性治疗方法，为联合治疗提供了机会。作为解决神经退行性疾病的创新试验的领导者，Biohaven计划于2022年启动taldefgrobep 治疗SMA的3期临床试验。

　　Biohaven首席执行官兼董事会主席，医学博士Vlad Coric表示：“我们对taldefgrobep改善受神经肌肉病影响的患者和家庭生活的潜力感到非常兴奋。我们相信创新抗肌肉生长抑制素疗法的发展旨在增强肌肉质量和力量的设计可能代表神经肌肉治疗的下一个前沿，并将建立在现有运动神经元靶向疗法取得的巨大进展的基础上。”

　　Cure SMA总裁Kenneth Hobby说：“我们很高兴看到SMA潜在基因治疗的批准和影响取得了如此大的进展，但我们的工作还没有完成，我们现在需要找到创新和有效的疗法，这些疗法将联合起来帮助恢复肌肉力量和功能，特别是对于受SMA影响的大龄和有症状的个体。”

　　Biohaven 罕见病首席商务官John Tilton补充说：“将 taldefgrobep添加到Biohaven的临床阶段罕见病治疗产品组合中符合我们的使命，即对受高危疾病影响，且医疗需求尚未得到满足的患者和家庭的生活做出有意义的改变。我们期待与整个SMA社群合作，为SMA患者带来这种潜在的治疗方法——以及进一步的希望。”

　　摘译自Biohaven官网，原文地址：https://www.biohavenpharma.com/investors/news-events/press-releases/02-25-2022

　　关于美儿SMA关爱中心

　　北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心），于2016年由患者家属冯家妹女士与患者马斌先生发起成立，是中国内地第一家民政注册、专注于SMA领域的非盈利性组织。中心致力于为SMA患者群体提供全生命周期的支持与帮助，解决医疗康复、社会融入等方面问题；宣传疾病知识并多方位立体展现SMA患者生存现状，呼吁社会各界关注并支持罕见病群体；搭建多方参与平台，共同推动中国SMA诊疗发展，促进保障罕见病群体权益相关制度、政策的完善。

　　愿景：人们不再惧怕SMA

　　使命：帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病

　　口号：爱永不止息